간섬유화 신약 후보물질 19c의 분자구조(왼쪽)와 효능 실험 결과. 사진 제공=GIST국내 연구진이 간암으로 발전할 수 있는 간 섬유화 질환을 치료할 수 있는 신약 후보물질을 발굴했다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 간 섬유화 치료제가 1건에 불과한 상황에서 치료 선택지를 넓힐 신약 개발에 기여할 것으로 기대된다.
광주과학기술원(GIST)은 안진희 화학과 교수와 김하일 한국과학기술원(KAIST) 의과학대학원 교수 공동 연구팀이 말초 조직에 작용하는 세로토닌 수용체를 표적으로 하는 간 섬유화 신약 후보물질을 개발했다고 20일 밝혔다. 연구성과는 국제 학술지 ‘저널 오브 메디컬 케미스트리(JMC)’에 이달 6일 게재됐다.
간 섬유화는 알코올 남용, 비만, 자가면역 질환, 바이러스 감염 등으로 간 세포가 손상돼 세포외기질이라는 세포 구성물이 과도하게 축적되면서 간 구조와 기능이 망가지는 질환이다. 심해지면 간경변증이나 간암으로 발전할 수 있어 조기 치료가 필수적이다. 하지만 아직 FDA 승인을 받은 간 섬유화 치료제는 ‘레스메티롬’이 유일하며 효능은 위약군 대비 12~14% 정도 개선 효과 수준이라 신약 개발이 시급한 상황이다.
연구팀이 발굴한 후보물질 ‘19c’는 동물실험을 통해 세포외기질 축적을 줄이는 효과가 확인됐다. 또 간 섬유화를 일으키는 다양한 단백질 발현도 억제했다. 안 교수는 “19c는 섬유화 효능과 안전성을 동시에 갖춘 약물”이라며 “향후 임상 연구를 통해 안전성과 효능이 입증되면 실질적인 치료제로 발전할 가능성이 크다”고 말했다.
