메디포스트의 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포 치료제 ‘카티스템’. 사진 제공=메디포스트메디포스트(078160)는 중등도 이상 퇴행성 무릎 관절염 환자를 대상으로 줄기세포 치료제 ‘카티스템’과 고위 경골 절골술(HTO)을 동시에 적용하는 병용 임상시험에서 연골 재생 효과가 확인됐다고 4일 밝혔다.
고위 경골 절골술은 무릎 관절 정렬을 개선해 중년의 관절염 진행을 늦추는 수술이다. 하지만 장기적인 연골 재생 효과가 제한적이라는 점이 한계로 꼽혀왔다.
가톨릭대학교 의정부 성모병원 정형외과 김석중 교수 연구팀이 주도한 이번 연구 결과는 국제 학술지 ‘스템 셀 리서치 앤드 테라피(Stem Cell Research & Therapy)‘ 최신호에 게재됐다.
연구팀은 평균 나이 58.5세인 퇴행성 무릎 관절염 환자 10명(평균 체질량지수 27.8 kg/m²)을 대상으로 카티스템을 이식한 후 최소 2년간 추적 관찰을 했다.
치료 결과, 평균 연골 병변 크기가 수술 전 7cm²에서 수술 후 0.16cm²로 현저히 감소했다. 이는 97.7%의 연골 재생률을 의미한다. 또 연골 손상 정도를 평가하는 국제 기준인 국제연골재생학회(International Cartilage Repair Society)에서 정의한 평가 지표(ICRS Grade)도 크게 개선됐다. 수술 전에는 가장 심각한 손상 단계인 4등급으로 평가됐지만, 수술 후에는 정상에 가까운 1등급 수준으로 회복됐다.
환자들의 삶의 질 향상도 두드러졌다. 신체적 건강 상태(SF-36 PCS)를 평가하는 점수는 27.9점에서 55.3점으로 98.2% 향상됐고, 정신 건강 상태(SF-36 MCS) 점수도 41점에서 63.1점으로 53.9% 개선됐다. 무릎 통증이 줄어 환자들의 전반적인 생활 만족도와 정신적 웰빙도 크게 개선됐음을 의미한다.
회사 측은 “이번 연구를 통해 고위 경골 절골술과 동시에 시행된 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 이식이 연골 재생을 촉진하며 특히 4cm² 이상의 광범위 연골 결손을 가진 중년 과체중 환자에게도 효과적인 것으로 나타나 주목할 만하다”고 설명했다.
이식된 제대혈 유래 중간엽 줄기세포는 저면역원성, 고증식성, 우수한 연골 분화능 등에서 기존 자가골수유래 또는 지방유래 줄기세포에 비해 우수한 생물학적 특성을 보이는 ‘슈퍼셀(SUPERCELL)’로 볼 수 있다. 비침습적 채취가 가능하고, 상업화된 기성품 형태로 대량 공급을 할 수 있는 장점이 있다.
김석중 가톨릭대 의정부성모병원 정형외과 교수는 “향후 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 단독 이식 또는 고위 경골 절골술 단독과 비교 연구와 장기 추적 관찰이 필요하다”며 “또 MRI(자기공명영상) 기반 관찰법을 활용한 비침습적 연골 평가 도입도 기대된다”고 밝혔다.
메디포스트 관계자는 “이번 연구 결과는 카티스템이 단순한 증상 완화가 아닌 실질적인 연골 재생 효과를 갖는다는 것을 객관적으로 입증한 것”이라며 “앞으로도 지속적인 임상 연구를 통해 카티스템의 치료 영역을 확대해 나갈 계획”이라고 말했다.
카티스템은 2012년 품목 허가된 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제다. 퇴행성, 반복적 외상 관절염으로 발생한 염증 억제는 물론 손상된 연골을 자연 상태의 연골로 재생시키는 근본적인 치료효과를 확인해 장기 유효성을 입증했다. 올해 5월 기준 누적 투여 환자 수는 3만3000명을 넘어섰다.
메디포스트는 현재 미국 식품의약국(FDA)과의 미팅을 통해 미국 임상 3상 시험 승인신청(IND)을 준비 중이라고 밝혔다. 일본 임상은 3상 단계에서 마지막 환자까지 투여가 완료됐으며, 투약 대상자 중 약 70%의 1년 추적 관찰을 마쳤다.
