산업 바이오

트럼프 "자폐증 답 찾았다"…치료제 언급된 류코보린 뭐길래

FDA, 류코보린 CFD 적응증 확대 절차 돌입

"일부 연구 있지만 소규모…추가 연구 필요"

도널드 트럼프 미국 대통령. 연합뉴스도널드 트럼프 미국 대통령. 연합뉴스





미국 행정부가 항암 보조제 '류코보린'을 자폐증 치료 대안으로 제시한 가운데 의료계·과학계가 반발 움직임을 보이고 있다. 소규모 연구에서 언어·사회성 개선 효과를 보였을 뿐 과학적 근거로 삼기에는 표본이 너무 작고 자폐증의 유전적 요인을 간과할 수 있다는 우려에서다.

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4일 제약바이오업계에 따르면 트럼프 행정부는 항암제 독성 완화에 쓰이는 엽산제 류코보린을 잠재적 자폐증 치료제로 제시했다. 대뇌 엽산결핍이 자폐 성향을 동반한 발달지연, 발작, 운동 및 협응문제 등을 나타낸다고 본 것이다. 이에 미국 식품의약국(FDA)도 지난달 GSK와 류코보린 라벨에 뇌엽산 결핍증(CFD) 치료 적응증을 추가하기 위한 절차에 돌입했다. GSK는 류코보린의 오리지널 의약품 ‘웰코보린’을 개발한 회사로 제네릭이 출시되며 오리지널은 판매 중단한 상태다.

류코보린은 엽산의 한 형태로 2000년대 이전부터 엽산대사길항제의 독성을 줄여주는 용도로 쓰였다. 엽산은 세포 건강과 면역 체계에 중요한 성분으로 임산부는 일반적으로 태아의 신경관 결손을 예방하고자 엽산 보충제를 복용한다. 일부 연구에서는 임신 중 엽산 수치가 낮을 경우 자폐증 위험이 증가한다는 연구 결과도 있다. FDA는 2009년부터 2024년까지 발표된 자료를 대상으로 문헌 분석을 진행한 결과 류코보린이 대뇌 엽산결핍 환자들에게 도움을 줄 수 있다고 봤다.

다만 전문가들은 류코보린의 자폐증 치료제 가능성을 판단하기 위해서는 추가 연구가 필요하다는 입장이다. 미국 자폐 과학 재단은 성명을 통해 "결론을 내리기 전 추가 연구가 필요하다"며 류코보린을 자폐 치료제로 권고하지 않는다고 밝혔다. 류코보린이 언어·발화 개선 및 자폐 중증도 감소 가능성을 보인다는 연구도 있지만 규모가 작고 초기 수준에 머물러 있다. 미 보건복지부는 성명을 통해 "류코보린이 자폐증 치료제인 것은 아니다"라며 "언어 관련 문제에만 일부 효과를 보일 수 있다"고 강조했다.


한민구 기자
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